Behandlingen foregår i to faser, en afgiftningsfase og en vedligeholdelsesfase.
I afgiftningsfasen gælder det om at få kroppens kobber indhold ned. Her anvender man typisk penicillamin (handelsnavn “Distamine®”) Penicillamin binder kobber til sig og udskilles i urinen. Under behandlingen nedsættes kobbermængden i kroppen, hvorved følgerne af kobberforgiftningen aftager eller forsvinder. Symptomerne fra nervesystemet kan i en periode blive forværret, men på længere sigt vil symptomerne forsvinde. Den fremadskridende ødelæggelse af leveren vil ligeledes ophøre, og leverfunktionen kan blive helt normal. Sammen med Penicillamin skal indtages et tilskud af B6-vitamin. Behandlingen med Penicillamin er desværre ikke helt uden bivirkninger. De mest almindelige bivirkninger er hududslæt, påvirkning af nyrer, eller påvirkning i antallet af blodlegemer. Behandlingen skal derfor nøje overvåges af en læge. Hvis det bliver nødvendigt, kan man i stedet anvende Trientine, der virker på samme måde.
I vedligeholdelsesfasen kan man også anvende Penicillamin eller Trientine. Men mange patienter kan behandles med zink, der har færre bivirkninger. Zink virker ved at forhindre optagelse af kobber via tarmen og ved at stimulere dannelsen af et bestemt protein i cellerne (metallothionin), som afgifter kobber. Zink fås i forskellige præparater, bl.a. Zinklet®, BiOrto Zink® og Wilzin®.
Medicinen skal tages resten af livet, og det er vigtigt at overholde den forskrevne behandling. Der har desværre været tilfælde, hvor patienter, der er holdt op med medicinen, har fået svær genopblussen af sygdommen og er døde af det.
Det bør sluttelig nævnes, at enkelte patienter med Wilsons sygdom har fået foretaget lever transplantation, men det er kun sket i de tilfælde, hvor leveren har været svært beskadiget.
Læs desuden om "Transportgodtgørelse ved behandling på Århus Sygehus" og "Tjekliste vedrørende Wilson Sygdom" under menupunktet Artikler.
